자가면역질환 및 섬유증

자가면역질환

Autoimmune Diseases

질환설명

자가면역질환(Autoimmune diseases)은 면역체계가 정상적인 신체 조직과 세포를 외부 물질로 오인하여 공격함으로써 발생하는 만성 질환입니다. 류마티스 관절염, 전신홍반루푸스, 건선 등 다양한 질환군을 포함하며, 유전적 요인과 환경적 요인이 복합적으로 작용하는 것으로 알려져 있으나 정확한 발병 원인은 아직 규명되지 않았습니다. 환자의 대부분이 평생 약을 복용하며 관리해야 하는 질환으로 전 세계적으로 환자 수가 증가하고 있어 지속적으로 큰 시장을 형성하고 있습니다.

Autoimmune Diseases

Autoimmune diseases are a group of chronic disorders in which the immune system mistakenly recognizes the body’s own tissues and cells as foreign and attacks them. These diseases include a wide range of conditions such as rheumatoid arthritis, systemic lupus erythematosus, and psoriasis. Although genetic and environmental factors are known to contribute, the exact causes remain unclear. As most patients require lifelong management, the prevalence continues to rise globally, forming a substantial and growing market.

치료제 현황

현재 자가면역질환 치료는 스테로이드, 면역억제제, 생물학적 제제 등 면역반응을 억제하는 방식이 주를 이루고 있습니다. 그러나 이러한 치료제들은 감염 위험 증가, 장기 투여 시 부작용, 높은 치료 비용 등의 한계가 있으며, 일부 환자에서는 충분한 치료 효과를 보이지 않는 경우도 존재합니다. 따라서 보다 안전하면서도 선택적으로 면역 반응을 조절할 수 있는 혁신적인 치료제에 대한 미충족 의료 수요가 매우 높은 상황입니다

Currently Available Treatments & Unmet Medical Needs

Current treatment options mainly rely on immunosuppressive approaches, including steroids, immunomodulators, and biologic agents. However, these therapies are associated with limitations such as increased risk of infections, safety concerns with long-term use, and high treatment costs. In addition, a significant proportion of patients do not achieve adequate therapeutic responses. Therefore, there remains a strong unmet medical need for safer and more selective therapies that can effectively modulate immune responses for long-term disease management.

원형탈모증

Alopecia Areata

질환설명

원형탈모증(Alopecia areata, AA)은 비정상적인 면역반응(Immune Privilege)이 모발을 공격하여 탈모를 유발하는 염증성 자가면역질환입니다. 전체 인구의 1~2% 정도에서 발생하며, 한두 군데의 원형의 탈모를 보이기도 하나 심한 경우에는 여러 군데에 동시에 발생할 수 있고 탈모 부위가 융합되고 두피의 모발 외에 눈썹이나 수염의 모발도 소실될 수 있습니다. 또한 최근에는 청소년기에서 발병율이 높아지고 있습니다. 최근 원형 탈모증 치료를 위한 JAK 억제제가 승인됨에 따라 원형탈모증 시장 규모 변화는 2018년에서 2028년까지 11.2%의 CAGR로 나타납니다.

Alopecia Areata

Alopecia Areata (AA) is an autoimmune disorder characterized by transient, non-scarring hair loss and preservation of the hair follicle. Causes of AA include genetics and environmental factors such as stress, infection, etc…

With the recent approval of a JAK inhibitor for the treatment of alopecia areata, the AA market is projected to grow at a CAGR of 11.2% from 2018 to 2028.

치료제 현황

현재 원형탈모증 치료제로 허가된 올루미언트(Olumiant)를 포함한 JAK inhibitor 계열 약물은 JAK/STAT 경로를 통해 다양한 염증성 사이토카인 신호를 억제함으로써 치료 효과를 나타냅니다. 그러나 JAK inhibitor 계열은 심각한 감염, 악성종양, 주요 심혈관계 사건, 혈전증 및 사망 위험과 관련된 FDA boxed warning을 포함하고 있어, 장기 치료가 필요한 환자에서 안전성 부담이 중요한 한계로 지적되고 있습니다. 이에 따라 원형탈모증 분야에서는 기존 JAK inhibitor의 안전성 한계를 보완하면서도 충분한 치료 효과와 지속적인 질환 조절을 제공할 수 있는, 보다 안전하고 장기 복용이 가능한 신규 경구 치료제가 필요합니다.

Currently Available Treatments & Unmet Medical Needs

The treatment landscape for alopecia areata has advanced with the approval of oral JAK inhibitors, which have demonstrated clinically meaningful efficacy in patients with severe disease. However, JAK inhibitors are associated with FDA boxed warnings, including risks of serious infections, malignancy, major adverse cardiovascular events, thrombosis, and mortality. These safety concerns may limit their long-term use, particularly in patients who require continuous treatment to maintain hair regrowth.

Despite recent therapeutic progress, significant unmet medical needs remain. Many patients require prolonged systemic therapy, and relapse after treatment interruption or discontinuation continues to be a major clinical challenge. Therefore, there is a strong need for safer and well-tolerated therapeutic options that can provide effective hair regrowth and durable disease control, while reducing the risks associated with broad immune suppression.

New therapies with differentiated mechanisms of action may offer the potential to address these limitations and improve long-term treatment outcomes for patients with alopecia areata.

궤양성 대장염

Ulcerative Colitis

질환설명

염증성 장질환(IBD, Inflammatory Bowel Disease)의 일종인 궤양성 대장염(UC, Ulcerative Colitis)은 대장에 염증 또는 궤양이 생기는 질환으로 만성 재발성 질환입니다. 원인은 아직 정확히 알려지지 않았지만, 환경적 요인, 유전적 요인과 함께 장 내 정상적으로 존재하는 세균에 대한 우리 몸의 과도한 면역반응 등이 중요한 발병 요인으로 여겨지고 있습니다. 최근에는 서구화된 생활습관으로 꾸준히 유병률이 증가하는 추세입니다. 전 세계 궤양성 대장염 치료제 시장은 2019년 기준 약 8조원에서 연평균성장률(CAGR) 6.1%로 증가하여 2029년에는 약 15조원으로 예상됩니다.

Ulcerative Colitis

Ulcerative Colitis (UC) is a form of chronic inflammatory bowel disease (IBD) in which abnormal reactions of the immune system cause inflammation and ulcers in the large intestine with repeated episodes of symptoms and remission. The exact cause of UC remains unknown, but it is believed that a combination of environmental factors, genetic factors, and excessive immune responses from our bodies to bacteria normally present in the intestine plays a key role in its development. The prevalence of UC has been steadily increasing supported by the estimated growth of the global UC market size from $6.8 billion in 2019 to $12.3 billion in 2029 with a CAGR of 6.1%.

치료제 현황

항염증제, 스테로이드, 면역조절제, 생물학적 제제(항 TNF 제제) 등의 다양한 치료제가 존재하지만, 체내 면역 억제로 감염에 취약해지거나 생물학적 제제의 높은 비용, 장기 투여 시 종양 발생 위험이 존재합니다. 만성 질환인 만큼 평생 관리가 필요하므로 오랫동안 관해를 유지하고 장기 안전성이 확인된 치료제에 대한 미충족 수요가 높습니다.

Currently Available Treatments & Unmet Medical Needs

A number of treatments are currently available such as anti-inflammatory drugs, steroids, immunomodulators, and biological drugs (anti-TNF drugs). However, there are still barriers to access due to the increased risk of infection from immune suppression, increased risk of tumor with prolonged use as well as the high cost of biologics. In addition, because UC is a chronic disease, there is a high demand for a lifelong treatment that enables long-term remission safely.

특발성 폐섬유증

Idiopathic Pulmonary Fibrosis

질환설명

특발성폐섬유증(IPF, Idiopathic pulmonary fibrosis)은 불명확한 원인으로 인한 반복적 염증 손상으로 인해 폐조직이 섬유화되고 기능이 저하되어 결국에는 호흡곤란으로 사망에 이르는 질병입니다. 흡연, 미세먼지, 각종 분진에의 반복적인 노출 등이 주요 원인으로 알려져 있으며, 최근 가습기살균제 및 코로나-19 등 다양한 원인으로 인해 환자가 급증하고 있습니다. 적절한 치료제가 없어 진단 후 5년 생존율이 45.6%로 낮은, 예후가 좋지 않은 질병입니다.

Idiopathic Pulmonary Fibrosis

Idiopathic Pulmonary Fibrosis (IPF) is a progressive condition with an unknown cause. The fibrosis of the lungs eventually worsens over time leading to difficulty of breathing, reduced gas exchange efficiency, and ultimately death.

Due to the lack of effective treatments, the 5-year survival rate after diagnosis is only 45.6%, making IPF a disease with a poor prognosis.

치료제 현황

현재 임상에서 사용하는 치료제로서는 2014년 미국 FDA로부터 승인된 로슈의 에스브리에트(성분명: Pirfenidone)와 베링거인겔하임의 오페브(성분명: Nintedanib)가 있습니다. 그러나, 이 약물들은 환자의 폐 기능 악화를 지연시킬 뿐 질병 진행을 역전시킬 수 있는 치료 효과는 없습니다. 또한 환자의 50%가 투약을 중단할 만큼 심각한 부작용을 가지고 있는 약물입니다.
이에 기존 치료제 대비 폐 기능을 개선할 수 있는 약물, 독성 및 부작용이 개선된 약물이 절실합니다.

Currently Available Treatments & Unmet Medical Needs

Currently available FDA-approved idiopathic pulmonary fibrosis treatments include Roche’s Esbriet (Pirfenidone) and Boehringer Ingelheim’s Ofev (Nintedanib). However, these drugs only delay the disease progression and there remains a need for a drug that can restore pulmonary function. Furthermore, up to 50% of patients discontinue these treatments due to severe side effects. There is a critical need for new therapies that can not only preserve lung function but also reduce toxicity and improve tolerability compared to existing treatments.

황반변성

Age-related Macular Degeneration

질환설명

노화 등의 원인에 의해 황반의 기능이 떨어지면서 시력이 감소하거나 실명하게 되는 질환을 ‘연령관련 황반변성 (AMD, Age-related macular degeneration)’이라 합니다. 이는 백내장과 녹내장에 이어 실명의 3대 원인이며, 최근 젊은 세대에서도 발병이 증가하고 있는 질환입니다.

Age-related Macular Degeneration

Age-related Macular Degeneration (AMD) is a disease closely associated with aging which leads to progressive worsening of vision and even blindness. AMD is the 3rd leading cause of blindness, after cataract and glaucoma. Its incidence has also been rising among younger generations.

치료제 현황

습성황반변성 치료제는 모두 항체로 안구 내에 직접 주사하며, 4-8주 마다 반복적인 주사제 투약이 필요하고 고가라는 한계가 있습니다. 뿐만 아니라 환자의 30%가 현재 치료제에 불응하거나 내성이 있어 유효한 효과와 더불어 비침습 방법의 신규한 치료제가 필요합니다.

Currently Available Treatments & Unmet Medical Needs

All wet-AMD treatment regimens involve monthly or bimonthly invasive, intravitreal injection and are associated with high-cost burden to patients. In addition, there exists an unmet medical need as many patients do not respond to or are resistant to current treatments.